Table 1

Characteristics of patients who received fludarabine

DiagnosisAge at transplantation, moTotal dose treosulfan, g/m2 serotherapyDonorStem cell sourceToxicityGVHD, gradeComplicationsLatest chimerism, % donorIVIg/CD4Outcome/length of follow-up, mo
Patients who received fludarabine 
1. HLH 8 42, alemtuzumab MFD BM Rash Liver III Adenovirus cGVHD 100 NA Died 16 mo after transplantation 
2. HLH 8 42, alemtuzumab URD BM* No No Multiorgan failure NA NA Died day −2 before transplantation, HLH 
3. ALPS 8 42, alemtuzumab Haplo CD3/CD19 depletion PBSCs No No CMV Rejected NA Died 6 mo after transplantation 
4. HLH/Griscelli syndrome 8 42 MSD BM No No MDS/AML 100 slipped, monosomy 7 recipient cells NA Died 3 ys after transplantation 
5. SCID Intestinal atresias 8 36, ATG URD 9/10 Cord No No Pseudomonal sepsis 100 NA Died 1 month after transplantation 
6. Omenn syndrome 4 36, alemtuzumab URD BM Seizures Liver + gut IV GVHD, cerebral infarcts 100 NA Died 11 mo after transplantation 
7. SCID 5 42, ATG URD 7/10 Cord No No No 100 Off/N Alive 47 mo 
8. WAS 15 42, alemtuzumab URD BM No No Low platelets, splenectomy T 100, B 40, CD15 0 Off/N Alive 43 mo 
9. HLH 7 42, alemtuzumab URD 8/10 BM No Gut III No 100 Off/N Alive 41 mo 
10. SCID 8 42, alemtuzumab URD 9/10 BM No No No 100 Off/N Alive 41 mo 
11. WAS 47 42, alemtuzumab URD BM No No CMV retinitis 100 Off/N Alive 39 mo 
12. SCID 7 42, alemtuzumab URD 7/10 BM No No No T 100, B 0, CD15 0 On/N Alive 38 mo 
13. LAD 9 42, alemtuzumab URD 9/10 BM No No CMV retinitis + viremia 100 Off/N Alive 37 mo 
14. LAD 7 42, ATG URD 7/10 Cord No No No T + B 14, CD15 9 Off/N Alive 36 mo 
15. WAS 32 42, alemtuzumab URD BM No No No 100% Off/N Alive 34 mo 
16. LAD 3 42, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No No T 96, B 43, CD15 62 Off/N Alive 30 mo 
17. WAS 19 42, alemtuzumab URD PBSCs No No No 100 Off/N Alive 28 mo 
18. SCID 10 42, alemtuzumab URD BM No No Nephrotic syndrome 100 On/low Alive 28 mo 
19. WAS 21 42, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs No No Nephrotic syndrome T 100, B97, CD15 44 Off/N Alive 28 mo 
20. T-cell activation defect 3 42, alemtuzumab URD PBSCs Perineal ulceration No No 100 Off/N Alive 27 mo 
21. SCID 8 42, alemtuzumab URD Cord No No No T 100, B 100, CD15 93 Off/N Alive 26 mo 
22. SCID 1. 5 36, alemtuzumab URD 8/10 Cord Perineal ulceration No No T 100, B 94, CD15 91 Off/N Alive 26 mo 
23. SCID 2. 5 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No Pneumonitis 100 Off/N Alive 26 mo 
24. SCID 1. 6 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration, seizures No No 100 Off/N Alive 25 mo 
25. SCID 1. 6 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration Skin I No T 100, B 61, CD15 84 Off/N Alive 25 mo 
26. SCID 12 42, alemtuzumab URD Cord No No No T 100, B 97, M 98 Off/N Alive 23 mo 
27. Omenn syndrome β-thalassemia 6 36, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs Rash No AIHA 100 On/N Alive 21 mo 
28. Intractable colitis of infancy 10 42, alemtuzumab MFD PBSCs No No No 100 Off/N Alive 20 mo 
29. SCID 9 36 URD 9/10 Cord No Skin II No 100 On/N Alive 19 mo 
      cGVHD     
30. SCID/CHH 8 36, alemtuzumab URD 9/10 BM No No No T 100, B NA, CD15 0 Off/N Alive 16 mo 
31. SCID 10 36, alemtuzumab MFD BM No Skin II, cGVHD No T 100, B 0, CD15 0 On/N Alive 13 mo 
32. CGD 127 42, alemtuzumab URD PBSCs No Skin II Pneumatosis, renal dysfunction 100 Off/low Alive 11 mo 
33. SID 31 42, alemtuzumab URD BM Rash No Adenovirus T 95, B 100, CD15 100 On/N Alive 8 mo 
34. WAS 43 42, alemtuzumab URD BM No No No 100 Off/N Alive 8 mo 
35. CGD 175 42, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs No No No 100 Off/N Alive 7 mo 
36. WAS 17 42, alemtuzumab URD BM No No EBV 100 On/N Alive 6 mo 
37. IPEX 6 36, alemtuzumab URD Cord No No Tracheostomy, gut resection, nephrotic syndrome T 94, B 82, CD15 58 On Alive 6 mo 
38. SCID 1. 4 36, alemtuzumab URD 9/10 Cord Perineal ulceration No No 100 On Alive 5 mo 
39. SCID 3 36, alemtuzumab MFD BM No No Pneumonitis, pulmonary hemorrhage, HOCM 100 On Alive 5 mo 
40. XLP-like 42 42, alemtuzumab URD BM Rash No No 100 On Alive 1 month 
Patients who received cyclophosphamide 
41. MHC II 17 42 MSD BM No No HHV6, lungs 100 On/low Died 5 mo after transplantation 
42. CID 96 42 MSD BM No No CVA NA NA Died day 7 
43. CID 81 42, alemtuzumab URD BM No No Pneumonitis, renal failure, HHV6 100 NA Died day 34 
44. SCID 6 42, alemtuzumab MFD BM VOD No Sudden liver failure NA NA Died day 13 
       VOD    
45. SCID 1. 2 36 MSD Cord Seizures No Severe pneumonitis, pulmonary hypertension 100 NA Died day 64 
46. CHH 42 36, alemtuzumab URD 9/10 BM Skin rash No Pulmonary hemorrhage, CMV, adenovirus 100 NA Died day 32 
47. SID 134 36, alemtuzumab URD BM No Gut + skin IV Adenovirus, GVHD, candida 100 NA Died day 139 
48. SCN 13 42 MSD BM No No Ongoing neutropenia, Mixed (Off/N) Retransplantation, Bu/Cy alive 
49. MHC II 11 36 MSD BM No No ↓ chimerism, top-up day 54, graft loss Mixed (On/N) Retransplantation different donor, Bu/Cy alive 
50. SCID 3 36 Haplo + MSD† PBSCs + BM No No CMV retinitis, EBV 100 Off/N Alive 25 mo 
51. Omenn syndrome 2 36, alemtuzumab MFD BM No No CMV T 97, B 99, CD15 1 Off/N Alive 21 mo 
52. SCID 11 42 Haplo CD3/CD19 depleted PBSCs No No No 100 Off/N Alive 21 mo 
53. SCID 5 42, alemtuzumab URD BM Perineal ulceration Skin I No T 99, B100, CD15 99 Off/N Alive 20 mo 
54. SCID 2 36, alemtuzumab URD Cord Perineal ulceration No No 100 Off/N Alive 19 mo 
55. CGD 14 42, alemtuzumab URD PBSCs No Liver, skin, gut IV after top-up Pneumonitis, adenovirus, HHV6, chimerism slipped, top-up 100 On/N Alive 18 mo 
56. CID 75 42 MSD BM No Skin, gut, liver III CMV, pneumonitis T 96, B 9, CD15 3 On/N Alive 18 mo 
57. SCID 48 42 MFD BM Perineal ulceration No CMV Top-up day 126, T 91, B 76, CD15 11 Off/N Alive 17 mo 
58. CID 104 42, alemtuzumab URD BM No Skin I Adenovirus, EBV 100 Off/N Alive 15 mo 
59. Omenn syndrome 4 42, alemtuzumab URD 9/10 Cord Seizures No No 100 Off/N Alive 15 mo 
60. LAD 4 42, alemtuzumab URD Cord Perineal ulceration No No T 96, B 99, CD15 100 Off/N Alive 15 mo 
61. Omenn syndrome 9 36, OKT3 Haplo CD34+ PBSCs No Skin + gut III No 100 On/N Alive 15 mo 
62. Omenn syndrome 7 36 URD 9/10 Cord No Skin I No T 100, B 100, CD15 71 On/N Alive 14 mo 
63. IPEX 9 42, alemtuzumab URD 8/10 Cord Perineal ulceration gut, skin III Nephrotic syndrome T 35, B 45, CD15 38 On/N Alive 13 mo 
64. SCID 9 36 Haplo CD3/CD19 depleted PBSCs No No Adenovirus T100, B 94, CD15 87 Off/N Alive 13 mo 
65. SCID 6 36, alemtuzumab MFD BM No No No 100 Off/N Alive 13 mo 
66. ICF 17 36, alemtuzumab URD 9/10 BM Skin rash Skin I No 100 Off/N Alive 11 mo 
67. SCID 12 36 URD 9/10 Cord Skin rash cGVHDskin Engraftment syndrome 100 On/N Alive 10 mo 
68. Omenn syndrome 3 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No Pneumonitis, adenovirus T 99, B 71, CD15 4 Off/N Alive 9 mo 
69. SCID 15 42 URD 9/10 Cord Skin rash Skin II No 100 Off/N Alive 9 mo 
70. CD40L 13 42, alemtuzumab URD BM VOD No VOD, ventilated, CVVH, EBV 100 On/N Alive 9 mo 
DiagnosisAge at transplantation, moTotal dose treosulfan, g/m2 serotherapyDonorStem cell sourceToxicityGVHD, gradeComplicationsLatest chimerism, % donorIVIg/CD4Outcome/length of follow-up, mo
Patients who received fludarabine 
1. HLH 8 42, alemtuzumab MFD BM Rash Liver III Adenovirus cGVHD 100 NA Died 16 mo after transplantation 
2. HLH 8 42, alemtuzumab URD BM* No No Multiorgan failure NA NA Died day −2 before transplantation, HLH 
3. ALPS 8 42, alemtuzumab Haplo CD3/CD19 depletion PBSCs No No CMV Rejected NA Died 6 mo after transplantation 
4. HLH/Griscelli syndrome 8 42 MSD BM No No MDS/AML 100 slipped, monosomy 7 recipient cells NA Died 3 ys after transplantation 
5. SCID Intestinal atresias 8 36, ATG URD 9/10 Cord No No Pseudomonal sepsis 100 NA Died 1 month after transplantation 
6. Omenn syndrome 4 36, alemtuzumab URD BM Seizures Liver + gut IV GVHD, cerebral infarcts 100 NA Died 11 mo after transplantation 
7. SCID 5 42, ATG URD 7/10 Cord No No No 100 Off/N Alive 47 mo 
8. WAS 15 42, alemtuzumab URD BM No No Low platelets, splenectomy T 100, B 40, CD15 0 Off/N Alive 43 mo 
9. HLH 7 42, alemtuzumab URD 8/10 BM No Gut III No 100 Off/N Alive 41 mo 
10. SCID 8 42, alemtuzumab URD 9/10 BM No No No 100 Off/N Alive 41 mo 
11. WAS 47 42, alemtuzumab URD BM No No CMV retinitis 100 Off/N Alive 39 mo 
12. SCID 7 42, alemtuzumab URD 7/10 BM No No No T 100, B 0, CD15 0 On/N Alive 38 mo 
13. LAD 9 42, alemtuzumab URD 9/10 BM No No CMV retinitis + viremia 100 Off/N Alive 37 mo 
14. LAD 7 42, ATG URD 7/10 Cord No No No T + B 14, CD15 9 Off/N Alive 36 mo 
15. WAS 32 42, alemtuzumab URD BM No No No 100% Off/N Alive 34 mo 
16. LAD 3 42, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No No T 96, B 43, CD15 62 Off/N Alive 30 mo 
17. WAS 19 42, alemtuzumab URD PBSCs No No No 100 Off/N Alive 28 mo 
18. SCID 10 42, alemtuzumab URD BM No No Nephrotic syndrome 100 On/low Alive 28 mo 
19. WAS 21 42, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs No No Nephrotic syndrome T 100, B97, CD15 44 Off/N Alive 28 mo 
20. T-cell activation defect 3 42, alemtuzumab URD PBSCs Perineal ulceration No No 100 Off/N Alive 27 mo 
21. SCID 8 42, alemtuzumab URD Cord No No No T 100, B 100, CD15 93 Off/N Alive 26 mo 
22. SCID 1. 5 36, alemtuzumab URD 8/10 Cord Perineal ulceration No No T 100, B 94, CD15 91 Off/N Alive 26 mo 
23. SCID 2. 5 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No Pneumonitis 100 Off/N Alive 26 mo 
24. SCID 1. 6 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration, seizures No No 100 Off/N Alive 25 mo 
25. SCID 1. 6 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration Skin I No T 100, B 61, CD15 84 Off/N Alive 25 mo 
26. SCID 12 42, alemtuzumab URD Cord No No No T 100, B 97, M 98 Off/N Alive 23 mo 
27. Omenn syndrome β-thalassemia 6 36, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs Rash No AIHA 100 On/N Alive 21 mo 
28. Intractable colitis of infancy 10 42, alemtuzumab MFD PBSCs No No No 100 Off/N Alive 20 mo 
29. SCID 9 36 URD 9/10 Cord No Skin II No 100 On/N Alive 19 mo 
      cGVHD     
30. SCID/CHH 8 36, alemtuzumab URD 9/10 BM No No No T 100, B NA, CD15 0 Off/N Alive 16 mo 
31. SCID 10 36, alemtuzumab MFD BM No Skin II, cGVHD No T 100, B 0, CD15 0 On/N Alive 13 mo 
32. CGD 127 42, alemtuzumab URD PBSCs No Skin II Pneumatosis, renal dysfunction 100 Off/low Alive 11 mo 
33. SID 31 42, alemtuzumab URD BM Rash No Adenovirus T 95, B 100, CD15 100 On/N Alive 8 mo 
34. WAS 43 42, alemtuzumab URD BM No No No 100 Off/N Alive 8 mo 
35. CGD 175 42, alemtuzumab URD 9/10 PBSCs No No No 100 Off/N Alive 7 mo 
36. WAS 17 42, alemtuzumab URD BM No No EBV 100 On/N Alive 6 mo 
37. IPEX 6 36, alemtuzumab URD Cord No No Tracheostomy, gut resection, nephrotic syndrome T 94, B 82, CD15 58 On Alive 6 mo 
38. SCID 1. 4 36, alemtuzumab URD 9/10 Cord Perineal ulceration No No 100 On Alive 5 mo 
39. SCID 3 36, alemtuzumab MFD BM No No Pneumonitis, pulmonary hemorrhage, HOCM 100 On Alive 5 mo 
40. XLP-like 42 42, alemtuzumab URD BM Rash No No 100 On Alive 1 month 
Patients who received cyclophosphamide 
41. MHC II 17 42 MSD BM No No HHV6, lungs 100 On/low Died 5 mo after transplantation 
42. CID 96 42 MSD BM No No CVA NA NA Died day 7 
43. CID 81 42, alemtuzumab URD BM No No Pneumonitis, renal failure, HHV6 100 NA Died day 34 
44. SCID 6 42, alemtuzumab MFD BM VOD No Sudden liver failure NA NA Died day 13 
       VOD    
45. SCID 1. 2 36 MSD Cord Seizures No Severe pneumonitis, pulmonary hypertension 100 NA Died day 64 
46. CHH 42 36, alemtuzumab URD 9/10 BM Skin rash No Pulmonary hemorrhage, CMV, adenovirus 100 NA Died day 32 
47. SID 134 36, alemtuzumab URD BM No Gut + skin IV Adenovirus, GVHD, candida 100 NA Died day 139 
48. SCN 13 42 MSD BM No No Ongoing neutropenia, Mixed (Off/N) Retransplantation, Bu/Cy alive 
49. MHC II 11 36 MSD BM No No ↓ chimerism, top-up day 54, graft loss Mixed (On/N) Retransplantation different donor, Bu/Cy alive 
50. SCID 3 36 Haplo + MSD† PBSCs + BM No No CMV retinitis, EBV 100 Off/N Alive 25 mo 
51. Omenn syndrome 2 36, alemtuzumab MFD BM No No CMV T 97, B 99, CD15 1 Off/N Alive 21 mo 
52. SCID 11 42 Haplo CD3/CD19 depleted PBSCs No No No 100 Off/N Alive 21 mo 
53. SCID 5 42, alemtuzumab URD BM Perineal ulceration Skin I No T 99, B100, CD15 99 Off/N Alive 20 mo 
54. SCID 2 36, alemtuzumab URD Cord Perineal ulceration No No 100 Off/N Alive 19 mo 
55. CGD 14 42, alemtuzumab URD PBSCs No Liver, skin, gut IV after top-up Pneumonitis, adenovirus, HHV6, chimerism slipped, top-up 100 On/N Alive 18 mo 
56. CID 75 42 MSD BM No Skin, gut, liver III CMV, pneumonitis T 96, B 9, CD15 3 On/N Alive 18 mo 
57. SCID 48 42 MFD BM Perineal ulceration No CMV Top-up day 126, T 91, B 76, CD15 11 Off/N Alive 17 mo 
58. CID 104 42, alemtuzumab URD BM No Skin I Adenovirus, EBV 100 Off/N Alive 15 mo 
59. Omenn syndrome 4 42, alemtuzumab URD 9/10 Cord Seizures No No 100 Off/N Alive 15 mo 
60. LAD 4 42, alemtuzumab URD Cord Perineal ulceration No No T 96, B 99, CD15 100 Off/N Alive 15 mo 
61. Omenn syndrome 9 36, OKT3 Haplo CD34+ PBSCs No Skin + gut III No 100 On/N Alive 15 mo 
62. Omenn syndrome 7 36 URD 9/10 Cord No Skin I No T 100, B 100, CD15 71 On/N Alive 14 mo 
63. IPEX 9 42, alemtuzumab URD 8/10 Cord Perineal ulceration gut, skin III Nephrotic syndrome T 35, B 45, CD15 38 On/N Alive 13 mo 
64. SCID 9 36 Haplo CD3/CD19 depleted PBSCs No No Adenovirus T100, B 94, CD15 87 Off/N Alive 13 mo 
65. SCID 6 36, alemtuzumab MFD BM No No No 100 Off/N Alive 13 mo 
66. ICF 17 36, alemtuzumab URD 9/10 BM Skin rash Skin I No 100 Off/N Alive 11 mo 
67. SCID 12 36 URD 9/10 Cord Skin rash cGVHDskin Engraftment syndrome 100 On/N Alive 10 mo 
68. Omenn syndrome 3 36, alemtuzumab MFD BM Perineal ulceration No Pneumonitis, adenovirus T 99, B 71, CD15 4 Off/N Alive 9 mo 
69. SCID 15 42 URD 9/10 Cord Skin rash Skin II No 100 Off/N Alive 9 mo 
70. CD40L 13 42, alemtuzumab URD BM VOD No VOD, ventilated, CVVH, EBV 100 On/N Alive 9 mo 

HLH indicates hemophagocytic lymphohistiocytosis; MFD, matched family donor; BM, bone marrow; NA, not applicable; cGVHD, chronic graft-versus-host disease; URD, unrelated donor; 10/10, HLA match; ALPS, autoimmune lymphoproliferative syndrome; PBSCs, peripheral blood stem cells; MSD, matched sibling donor; MDS, myelodysplasia; AML, acute myeloid leukemia; SCID, severe combined immunodeficiency; ATG, antithymocyte globulin; EBV, Epstein-Barr virus; WAS, Wiskott-Aldrich syndrome; LAD, leukocyte adhesion deficiency; AIHA, autoimmune hemolytic anemia; CHH, cartilage hair hypoplasia; CGD, chronic granulomatous disease; SID, severe immune dysregulation; IPEX, immune deficiency polyendocrinopathy X-linked; HOCM, hypertrophic obstructive cardiomyopathy; HHV6, human herpesvirus 6; XLP, X-linked lymphoproliferative syndrome; MHC II, major histocompatibility class II deficiency; CID, combined immune deficiency; CVA, cerebrovascular attack; VOD, veno-occlusive disease; SCN, severe congenital neutropenia; Bu/Cy, busulfan/cyclophosphamide; ICF, immunodeficiency centromeric instability facial dysmorphism syndrome; CD40L, CD40 ligand deficiency; and CVVH, continuous veno-venous hemofiltration.

*

Patient died before transplantation.

†

Patient 50 had haploidentical maternal CD34+ selected PBSCs plus BM from MSD who had had a haploidentical transplantation from the mother 15 years earlier.

View Large
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal