Table 1.

Sample information and the results of the comprehensive testing program

NumberSex/age, yPhenotypeAverage length of readsOn-target rate, %Depth of sequencingType of variantNucleotide siteValidation
A1 M/34 Severe HA 5631 26.0 128 Inv22 type I  LR-PCR 
A2 M/57 Severe HA 5872 26.1 148 Inv22 type I  LR-PCR 
A3 M/32 Severe HA 5707 26.0 147 Nonsense NM_000132.4(F8): c.1804C>T (p.Arg602Ter) Sanger sequencing 
A4 M/27 Severe HA 5610 27.2 153 Inv22 type I  LR-PCR 
A4-2 F/51 A4' mother 5583 28.1 152 Inv22 type I carrier  LR-PCR 
A5 M/15 Severe HA 5735 26.7 112 Nonsense NM_000132.4(F8): c.6496C>T (p.Arg2166Ter) Sanger sequencing 
A5-2 F/40 A5' mother 5576 27.6 151 No identical A5 variant found  Sanger sequencing 
A6 M/58 Severe HA 5409 26.2 140 Inv22 type I  LR-PCR 
A7 M/31 Severe HA 5457 25.9 127 Inv22 type I  LR-PCR 
A8 M/34 Severe HA 5595 25.8 136 Nonsense NM_000132.4(F8): c.6714G>A (p.Trp2238Ter) Sanger sequencing 
A9 M/7 Severe HA 5597 25.2 135 int22h-related complex rearrangement  LR-PCR
PacBio WGS 
A10 M/47 Severe HA 5795 24.8 126 Inv22 type I  LR-PCR 
A10-2 F/23 A10' daughter 5346 28.4 151 Inv22 type I carrier  LR-PCR 
A11 M/50 Severe HA 5633 26.8 140 Missense NM_000132.4(F8): c.5530C>T (p.Pro1844Ser) Sanger sequencing 
A12 F/32 Mild HA 5643 28.0 169 int22h-related complex rearrangement carrier  LR-PCR
OGM 
B1 M/59 Severe HB 5719 28.3 170 Missense NM_000133.4(F9): c.205T>G (p.Cys69Gly) Sanger sequencing 
B2 M/13 Severe HB 5690 22.8 107 F9 complete deletion  OGM 
B2-2 F/36 B2' mother 5864 24.9 166 F9 complete deletion carrier   
NumberSex/age, yPhenotypeAverage length of readsOn-target rate, %Depth of sequencingType of variantNucleotide siteValidation
A1 M/34 Severe HA 5631 26.0 128 Inv22 type I  LR-PCR 
A2 M/57 Severe HA 5872 26.1 148 Inv22 type I  LR-PCR 
A3 M/32 Severe HA 5707 26.0 147 Nonsense NM_000132.4(F8): c.1804C>T (p.Arg602Ter) Sanger sequencing 
A4 M/27 Severe HA 5610 27.2 153 Inv22 type I  LR-PCR 
A4-2 F/51 A4' mother 5583 28.1 152 Inv22 type I carrier  LR-PCR 
A5 M/15 Severe HA 5735 26.7 112 Nonsense NM_000132.4(F8): c.6496C>T (p.Arg2166Ter) Sanger sequencing 
A5-2 F/40 A5' mother 5576 27.6 151 No identical A5 variant found  Sanger sequencing 
A6 M/58 Severe HA 5409 26.2 140 Inv22 type I  LR-PCR 
A7 M/31 Severe HA 5457 25.9 127 Inv22 type I  LR-PCR 
A8 M/34 Severe HA 5595 25.8 136 Nonsense NM_000132.4(F8): c.6714G>A (p.Trp2238Ter) Sanger sequencing 
A9 M/7 Severe HA 5597 25.2 135 int22h-related complex rearrangement  LR-PCR
PacBio WGS 
A10 M/47 Severe HA 5795 24.8 126 Inv22 type I  LR-PCR 
A10-2 F/23 A10' daughter 5346 28.4 151 Inv22 type I carrier  LR-PCR 
A11 M/50 Severe HA 5633 26.8 140 Missense NM_000132.4(F8): c.5530C>T (p.Pro1844Ser) Sanger sequencing 
A12 F/32 Mild HA 5643 28.0 169 int22h-related complex rearrangement carrier  LR-PCR
OGM 
B1 M/59 Severe HB 5719 28.3 170 Missense NM_000133.4(F9): c.205T>G (p.Cys69Gly) Sanger sequencing 
B2 M/13 Severe HB 5690 22.8 107 F9 complete deletion  OGM 
B2-2 F/36 B2' mother 5864 24.9 166 F9 complete deletion carrier   

F, female; HA, hemophilia A; HB, hemophilia B; M, male; WGS, whole-genome sequencing.

or Create an Account

Close Modal
Close Modal